Det europeiske forskningsprosjektet ICOD vil gjennomføre fase I og fase II studier av en ny type medisin som forventes å forbedre kognisjonen til mennesker med Downs syndrom. EU finansierer forskningsprosjektet «Improve COgnition in Down syndrom» med 6 millioner euro. Prosjektet går fra 2021-2025 og er implementert av 6 institusjoner i Spania, Frankrike og Italia.
Den nye behandlingen er fokusert på endocannabinoid -systemet. Systemet er et signalsystem med endocannabinoider som signalstoffer og reseptorer for disse. Når en reseptor binder seg til et cannabinoid utenfor cellen, starter den en signalkaskade inne i cellen. Endocannabinoid -systemet regulerer både fysiologiske og kognitive prosesser. Mulige effekter på systemet er hukommelse og læring, appetitt, motivasjon, humør, energibalanse, metabolisme, stressrespons, smertelindring, kroppstemperatur, søvn, immunsystemet, … og mer. Det har vært vanskelig å utvikle medisiner uten bivirkninger for sykdommene forårsaket av ubalanser i systemet, fordi systemet påvirker så mange forskjellige funksjoner.
Systemet har to primære reseptorer, CB1 og CB2. CB1 -reseptorene finnes hovedsakelig i hjernen og sentralnervesystemet, men også i flere organer og vev knyttet til metabolisme. Oppdagelser for noen år siden har ført til nye signalspesifikke hemmere av CB1-reseptoren (såkalt CB1-SSi). De betyr et farmakologisk gjennombrudd, ved at de kan brukes til å påvirke spesifikke funksjoner i systemet. Molekylet AEF0217 er spesifikt for kognitiv funksjon.
Preklinisk studie
DS -musen Ts65Dn og en mus som mottok en ekstra kopi av genet DYRK1A har begge økt aktivitet i CB1 -reseptoren, noe som påvirker minne og læring negativt. Når aktiviteten til CB1 ble farmakologisk korrigert med AEF0217, ble deres kognitive ytelse, synaptiske plastisitet og dannelse av nerveceller gjenopprettet.
Kliniske studier
Fase I-studien av ICOD-prosjektet (2021-2022) vil først teste sikkerheten til AEF0217 hos personer som ikke har Downs syndrom, og deretter hos personer med Downs syndrom. Fase II-studien (2022-2023) vil vise om behandlingen har effekt på kognisjon hos unge voksne med Downs syndrom. Studiene utføres i Spania, Italia og Frankrike, og ledes av Rafael de la Torre ved Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM) i Barcelona. Det overordnede målet er at behandling skal være tilgjengelig for personer med Downs syndrom et par år etter at prosjektet er avsluttet.
Aelis Farma
Den farmakologiske klassen CB1-SSi ble oppdaget av Dr. Pier Vincenzo Piazza i løpet av sin tid ved forskningsinstituttet INSERM i Bordeaux. Selskapet Aelis Farma ble dannet i 2014 som en spin-off fra INSERM, og har utviklet AEF0217 for behandling av kognitive svekkelser (Downs syndrom, Fragil X, aldersrelatert kognitiv svikt). De har også utviklet molekylet AEF0117 for behandling av cannabisrelaterte sykdommer (avhengighet, psykose, forgiftning). Aelis Farma planlegger å utvikle en rekke forskjellige CB1-SSi for behandling av hjernesykdommer med lidelser i CB1. Markus Heilig, professor ved Linköpings universitet, er medlem av Aelis Pharmas vitenskapelige råd.
Kilde: Swedish Down Association
Foto: MissLunaRose12 (Bilden är något breddad från orginalet).
